MELBOURNE, Australia, Oktubre 23, 2023 — Ang Certa Therapeutics (Certa), isang kompanya ng bioteknolohiya na nagdedebelop ng mga inobatibong precision therapies para sa mga pasyenteng may inflammatory at fibrotic sakit, ay nag-aanunsyo ngayon na ang U.S. Food and Drug Administration (FDA) ay nagbigay ng Orphan Drug Designation para sa kanyang inbestigasyonal na terapiyang FT011 para sa paggamot ng systemic sclerosis (scleroderma).

Ang Orphan Drug Designation ay ibinibigay ng FDA sa mga inbestigasyonal na terapiya na nakatutok sa mga bihira at medikal na sakit o kondisyon na apektuhan ng mas kaunti sa 200,000 tao sa U.S. Ang orphan drug status ay nagbibigay ng mga benepisyo sa mga tagagawa ng gamot, kabilang ang tulong sa proseso ng pagbuo ng gamot, tax credits para sa mga klinikal na gastos, exemptions mula sa ilang FDA fees at pitong taon ng post-approval marketing exclusivity.1 Ang scleroderma ay isang lubhang nakapagpapagod, potensyal na nakamamatay na autoimmune kondisyon na kinakatawan ng inflammation at fibrosis ng balat at iba pang mga organo (karaniwang ang mga baga, bato, at puso).

“Kami ay napakasaya na ang FDA ay nagbigay ng Orphan Drug Designation sa FT011 na aming paniniwalaan ay nagpapakita ng napakalaking pangangailangan para sa inobasyon at bagong therapeutic options para sa mga pasyenteng may scleroderma” sabi ni Professor Darren Kelly, CEO at tagapagtatag ng Certa Therapeutics. “Ang pagtukoy na ito ay kumakatawan sa mahalagang milestone sa pagbuo ng FT011, na may potensyal na itatatag ang unang klaseng mga klinikal na benepisyo sa pamamagitan ng tumpak na pagsasaliksik sa tunay na sanhi ng fibrosis at mag-aalok ng paggamot sa iba’t ibang mga organo sa loob ng mga pasyente.”

Noong nakaraan ay nagsabi ang Certa ng positibong resulta sa itaas mula sa isang Phase 2 pag-aaral na nagpapakita na ang paggamot gamit ang FT011 sa loob ng 12 linggo ay nagresulta sa klinikal na kahulugang pagbuti sa 60% ng mga pasyenteng ginamot ng FT011 400mg (p = 0.019 vs. placebo) at 20% ng mga pasyente sa FT011 200mg grupo kumpara sa 10% sa grupo ng placebo.2 Tatlong pasyente sa nakapulupot na FT011 mga grupo ay nagkamit ng pinakamataas na CRISS score na 1.0, na kumakatawan sa pinakamataas na probabilidad ng klinikal na pagbuti.3 Ang profile ng kaligtasan ng pag-aaral ay nagpapakita na ang FT011 ay ligtas at mabuti ang pagtitiis, na walang pagkakaiba sa mga rate ng adverse event (AE) sa pagitan ng mga treatment arms. Walang seryosong AEs ang naiulat sa pag-aaral, ni walang AEs na nagresulta sa pagkatigil, pag-urong, o pagtigil sa pag-gamot ng pag-aaral.

Ang datos mula sa Phase 2 na pag-aaral ay ipapakita sa American College of Rheumatology Annual Meeting 2023 (ACR Convergence), na tatagal mula 10-15 Nobyembre 2023, sa San Diego CA.

  1. U.S. Food and Drug Administration Orphan Drug Designation. Available at: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/designating-orphan-product-drugs-and-biological-products Accessed Oktubre 9, 2022.
  2. https://certatherapeutics.com/ground-breaking-results-in-phase-2-scleroderma-study-by-certa-therapeutics-demonstrates-improvement-in-more-than-60-of-patients/ 
  3. A formal sample size calculation for efficacy endpoints was not conducted for this study.
  4. D Khanna, et al., Arthritis Rheumatol. 2016; 68(2): 299–311. doi:10.1002/art.39501
  5. S Eddy, et al., “Identification of Non-Invasive Surrogates as Predictors of Response to FT011 in Kidney Disease” ASN Kidney Week 2022, abstract 3767783

Tungkol sa Phase 2 na pag-aaral
Ang Phase II na pagsubok ng Certa ay isang randomised, double blind, placebo-controlled pag-aaral ng pharmacokinetics, pharmacodynamic effects at kaligtasan ng oral FT011 doses sa mga nagpapartisipanteng may diffuse systemic sclerosis (SSc).

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04647890

Tungkol sa Systemic Sclerosis (Scleroderma)
Ang Scleroderma ay isang lubhang nakapagpapagod, potensyal na nakamamatay na autoimmune kondisyon na kinakatawan ng inflammation at fibrosis ng balat at iba pang mga organo (karaniwan ang mga baga, bato, at puso). Ang kondisyon na ito ay nagreresulta sa mataas na karamdaman na may malaking epekto sa kalidad ng buhay, na karaniwang kinakaranasan ng mga pasyente ang pagkawala ng kilos at pagganap, sakit, pagod, madalas na sinasamahan ng malaking epekto sa kanilang kalusugan ng isip. Ang Scleroderma ay may pinakamataas na mortalidad sa pagitan ng mga sakit na reumatiko na kaugnay ng 2.5 beses na mas mataas na panganib ng mortalidad kaysa sa pangkalahatang populasyon.

Tungkol sa Certa Therapeutics at FT011
Ang Certa Therapeutics ay isang kompanya ng bioteknolohiya na nakatutok sa pagpapabuti ng buhay sa pamamagitan ng paggamot sa mga pasyenteng may nakapagpapagod na sakit sa pamamagitan ng mga bagong target na terapiya. Mula nang itatag noong 2018, ang Certa ay nakakuha ng higit sa $28m mula sa mga Australian investor na Brandon Biocatalyst at Uniseed.

Ang FT011 ay isang bagong, unang klaseng oral na terapiya para sa paggamot ng matagal na fibrosis sa maraming mga organo na umaabante sa pagbuo ng klinikal para sa scleroderma (systemic sclerosis). Ito ay nakatutok sa dating mahalagang ngunit hindi pa nadudulot na membrane GPCR receptor na may malawak na katawan ng datos na nagpapakita ng nakapagpapangakong epektibidad sa maraming mga modelo ng fibrotic sakit. Ang pagsasaliksik sa transcriptomic ay nagpapakita na ang paggamot gamit ang FT011 ay nagreresulta sa pagbaliktad sa pag-aktibo ng henetikong mga marker na kaugnay ng fibrosis, na nagbibigay ng potensyal para sa isang precision therapy.5

Ang mga target na gamot na ito ay nagtatag ng proof of concept bilang potensyal na paggamot para sa maraming fibrotic sakit kabilang ang seryosong at matagal na kondisyon na nakakaapekto sa bato, baga, mata, balat, at puso. Ang kahulugan at mortalidad na epekto ng mga fibrotic sakit ay malaki, sa huli ay nagiging sanhi ng 45% ng lahat ng kamatayan sa buong mundo.

Ang Certa Therapeutics ay naghahanap na i-combine ang mga inobatibong terapiyang ito sa mga biomarker at henetikong pagsusuri upang matukoy ang mga pasyente na pinakamalamang na makinabang sa paggamot. Ang malaking pag-unlad ay napakakailangan sa larangan na ito, na nakatutok sa pamilihan na may halagang higit sa US$15B taun-taon.

Ang FT011 ay isang inbestigasyonal na produkto na hindi pa nakatanggap ng pamamahalaan o pag-apruba ng alinmang regulatory agency, kabilang ang US Food and Drug Administration, ang European Medicines Agency, o ang Australian Therapeutic Goods Agency. Ang mga inbestigasyonal na gamot na binubuo ng Certa Therapeutics ay sumasailalim sa mga pag-aaral ng klinikal upang suriin ang kaligtasan at epektibidad sa tao.

https://certatherapeutics.com/

Sundan kami sa LinkedIn https://www.linkedin.com/company/certa-therapeutics/