• Ang mga resulta na ito ay mula sa unang domestic Phase 3 clinical trial sa Hapon ng isang intranasally administered antiepileptic drug para sa mga pasyenteng Hapones na may edad na 6 hanggang 17 para sa paggamot ng status epilepticus o epileptic seizures na maaaring humantong sa status epilepticus.
  • Ang primary efficacy endpoint ay naabot sa isang pre-specified interim analysis, at natagpuang ligtas at tolerable ang gamot. Walang respiratory depression related adverse events na may kaugnayan sa pinag-aaralang gamot ang nakita.
  • Batay sa datos mula sa interim analysis ng pag-aaral na ito, plano ng Aculys na i-submit ang aplikasyon para sa pagmamanupaktura at pagbebenta ng diazepam nasal spray.

TOKYO, Oktubre 18, 2023 — Ang Aculys Pharma, Inc., isang clinical stage biopharmaceutical company na nakatutok sa pakomertsialisasyon ng mga inobatibong paggamot para sa mga kondisyon ng neurological, ay kahapon nag-anunsyo na naabot nito ang primary efficacy endpoint sa isang pre-specified interim analysis ng kanyang Phase 3 clinical study ng isang diazepam nasal spray (compound development code: NRL-1), isang antiepileptic drug para sa paggamot ng status epilepticus o epileptic seizures na maaaring humantong sa status epilepticus na tumutok sa mga pasyenteng Hapones na may edad na 6 hanggang 17 taon.

Ang pag-aaral ay dinisenyo upang suriin ang clinical efficacy ng diazepam nasal spray batay sa komprehensibong ebidensya mula sa efficacy, pharmacokinetic, safety, at tolerability data gamit ang maraming clinically relevant endpoints. Ang diazepam nasal spray ay unang nasally administered antiepileptic na nagpakita ng efficacy at safety sa Phase 3 clinical trials sa Hapon para sa paggamot ng status epilepticus o epileptic seizures na maaaring humantong sa status epilepticus.

Ang pag-aaral ay nagpakita ng kahusayan ng gamot sa kanyang primary endpoint, na ang proporsyon ng mga pasyente na nakamit ang resolution ng clinically relevant seizures sa loob ng 10 minuto pagkatapos ng pag-administer ng isang single dose at nanatili na walang seizures o convulsions para sa 30 minuto pagkatapos ng isang single dose. Bukod pa rito, walang adverse events na humantong sa pagtigil ng gamot o seryosong adverse events na may kaugnayan sa pinag-aaralang gamot ang nakita, at walang adverse events na may kaugnayan sa respiratory depression ang nakita.

Batay sa datos mula sa interim analysis ng Phase 3 clinical trial, layunin ng Aculys Pharma na i-submit ang New Drug Application para sa diazepam nasal spray bilang unang intranasally administered antiepileptic drug sa Hapon upang matugunan ang mga pangangailangan ng mga pasyenteng may recurrent epileptic seizures. Layunin din ng Aculys Pharma na ipakita ang resulta ng interim analysis na ito sa susunod na medical conference sa Hapon.

“Maraming pasyente ng epilepsy ay makakapagpatuloy ng normal na buhay panlipunan kapag may tamang paggamot, ngunit ang mga nahihirapang kontrolin ang kanilang mga seizures gamit ang gamot ay nabubuhay sa pag-aalala ng mga seizures na maaaring mangyari anumang oras at anumang lugar.” sabi ni Kazunari Tsunaba, Pangulo at Kinatawan Direktor ng Aculys Pharma. “Naniniwala kami na ang access sa emergency treatment na convenient at madaling gamitin ng mga hindi medical personnel kung kinakailangan sa pagkakataon ng isang seizure, bukod pa sa maging epektibo at ligtas, ay tutulong bawasan ang emosyonal na bigat sa mga pasyente at kanilang tagapag-alaga, pati na rin ang panganib ng mga kahihinatnan dahil sa matagal na mga seizures. Ang intranasal anticonvulsants, na madaling gamitin ng pamilya at tagapag-alaga sa mga pasyenteng may epileptic seizures, ay inaprubahan na sa US simula 2020 at malawakang ginagamit doon. Sa aming pagsisikap na alisin ang mga problema ng drug lag at drug loss, patuloy kaming magtatrabaho kasama ang mga propesyonal sa medikal at awtoridad sa regulasyon upang ipagpatuloy ang aming negosyo upang mabigyan ng pag-asa at inobatibong paggamot ang mga pasyente at tagapag-alaga nila sa lalong madaling panahon.”

Bukod sa pagpapaunlad ng mga inobatibong gamot, nagtatrabaho rin ang Aculys Pharma kasama ang mga partner sa labas upang malaman ang mga isyu at hamon para sa mga may epilepsy sa Hapon. Ang datos mula sa mga survey na ito ay tutulong pagbutihin ang healthcare delivery system para sa epilepsy seizures sa hinaharap, pati na rin sa pagpapalaganap ng isang ecosystem upang tugunan ang mga epileptic seizures sa komunidad bilang isang buo. Patuloy na magkontribusyon ang Aculys Pharma sa lipunang Hapones sa pamamagitan ng pagtukoy sa mga isyu sa pangangalagang pangmedikal mula sa panlipunang pananaw, paggamit ng pinakabagong digital na teknolohiya upang solusyonan ang mga isyu, at proaktibong paggamit ng mga partnership sa labas upang magbigay ng bagong paraan ng pangangalagang pangmedikal.

Tungkol sa diazepam at diazepam nasal spray

Ginagamit na sa Hapones na pangangalagang pangmedikal sa higit sa 60 taon ang diazepam bilang paggamot para sa epileptic seizures sa anyo ng injections at iba pang paraan. Ito rin ay ibinibigay bilang suppository ng mga hindi medical personnel, tulad ng mga pasyente at tagapag-alaga, sa labas ng mga pasilidad pangmedikal.

Ang diazepam nasal spray ay ibinuo ng U.S. pharmaceutical company na Neurelis, Inc. Ang Aculys Pharma ay may eksklusibong lisensya upang pabanguhin at komersyalisahin ang paggamot na ito sa Hapon at rehiyon ng Asia-Pacific*(liban sa Greater China at Singapore). Noong 2020, inaprubahan ng FDA ang VALTOCO® (diazepam nasal spray) ng Neurelis bilang acute treatment ng intermittent, stereotypic episodes of frequent seizure activity (ie, seizure clusters, acute repetitive seizures) na malinaw mula sa karaniwang seizure pattern ng pasyente may edad 6 taon pataas. Noong Hunyo 2023, inaprubahan ng China’s National Medical Products Administration (NMPA) ang diazepam nasal spray bilang epektibo para sa parehong indikasyon.

(*Asia-Pacific region: Australia, Brunei, Cambodia, Indonesia, South Korea, Laos, Malaysia, Myanmar, New Zealand, Philippines, Thailand, Vietnam)

Tungkol sa epilepsy

Ang epilepsy ay isang matagal na sakit ng utak na nagdudulot ng pagkawala ng malay at/o mga convulsion (epileptic seizures) bilang resulta ng labis na electrical excitation ng mga nerve cells (neurons) sa utak. Tinatayang 600,000 hanggang 1,000,000, o 5 hanggang 8 sa bawat 1,000 tao sa Hapon ay may epilepsy.1,2 Habang lumalago ang paggamot, maraming tao na may epilepsy ay makakapagpatuloy ng normal na buhay panlipunan kung may tamang diagnosis at gamot sa epilepsy; gayunpaman, tungkol sa 30% ng mga pasyente, pati na rin ang kanilang pamilya at tagapag-alaga, ay patuloy na kailangang harapin ang madalas at ulit-ulit na mga seizures.1,2

Tungkol sa Neurelis, Inc.

Ang Neurelis, Inc., ay isang neuroscience company na nakatutok sa pagpapaunlad at pakomertsialisasyon ng mga terapeutiko para sa paggamot ng epilepsy at iba pang neurologic disorders na may mataas na pangangailangan sa medikal. Para sa karagdagang impormasyon tungkol sa Neurelis, mangyaring