BEIJING at BURLINGTON, Mass., Oktubre 16, 2023 — CANbridge Pharmaceuticals Inc. (1228.HK), isang global na kompanya ng biopharmaceuticals, na may pundasyon sa China, na nakapokus sa pananaliksik, pagpapaunlad at komersyalisasyon ng mga terapiyang nagpapabago upang gamutin ang mga sakit na bihira at bihirang kanser, nagsabing nakamit na ang buong pagpapatala sa pangunahing bahagi ng ongoing na CAN103 Phase 2 trial, sa mga pasyenteng 12 taong gulang pataas na walang ginamot na may sakit na Gaucher (GD) Types I at III. Ang Phase 2 ay isang randomisadong double-blind na paghahambing ng dosis na pag-aaral upang suriin ang kahusayan, kaligtasan at pharmacokinetics ng CAN103 sa bagong ginamot na mga pasyente ng GD, kasama ang panahon ng pagpapalawig. Ito ay magsisilbing potensyal na rehistrableng trial para sa CAN103.
Ang CAN103 ay ang unang nasa estadong klinikal na enzyme replacement therapy (ERT) na binabalak para sa GD sa China. Ayon sa Frost & Sullivan, may humigit-kumulang 3,000 GD na pasyente sa China noong 2020. Dahil sa mga hadlang sa reimbursement, karamihan sa mga pasyente ng GD sa China ay kulang sa access sa mga inaprubahang ERT na paggamot. Ang CAN103 ay isang ERT na binabalak ng CANbridge, bilang bahagi ng kanilang kolaborasyon sa sakit na bihira sa WuXi Biologics (2269.HK), para sa matagalang paggamot ng mga nasa edad na matanda at bata na may GD Types I at III.
Tungkol sa CAN103
Ang CAN103 ay isang recombinant na humanong glucocerebrosidase ERT na binabalak upang gamutin ang GD Types I at III, na ang mga kronikong hindi neuronopathic at neuronopathic na anyo ng sakit na bumubuo sa karamihan ng mga pasyente. Ang CAN103 ay ibinibigay intravenously at nilalayon upang palawakin ang kakulangan ng glucocerebrosidase sa mga lysosomes ng mga pasyente ng GD.
Tungkol sa Sakit na Gaucher (GD)
Ang Sakit na Gaucher, isa sa pinakakaraniwang mga lysosomal na pag-imbak na disorder, ay isang bihira at namanang henetikong metabolic na sakit na sanhi ng autosomal na resesibong mutasyon sa gene na GBA na nakalokasyon sa chromosome 1 at apektado pareho ang mga lalaki at babae. Ang Sakit na Gaucher ay isang spectrum ng klinikal na kinabibilangan ng perinatal-lethal, Type I (kronikong hindi neuronopathic), Type II (madaling neuronopathic), at Type III (kronikong neuronopathic), na nabubuhay sa pagiging matanda ang Mga Uri I at III. Ang Sakit na Gaucher ay sanhi ng kakulangan ng glucocerebrosidase (acid-glucosidase), isang ensima na tumutulong sa pag-iwas sa isang membranong selular na sphingolipid na tinatawag na glucocerebroside (glucosylceramide) sa loob ng mga lysosomes. Bilang resulta, nag-aakumula ang glucocerebroside sa pangunahing selula ng monocyte-macrophage (Gaucher cells) sa loob ng ilang mga organo, na humahantong sa splenomegaly, hepatomegaly, anemia, thrombocytopenia, sakit sa buto at mga pasa, at sa pinakamabibigat na anyo (perinatal-lethal, Uri II at III), maagang mga sintomas na neuronolohikal. Naging pamantayan ng pangangalaga sa loob ng higit sa 25 taon ang rekombinanteng humanong enzyme replacement therapy (ERT) para sa Sakit na Gaucher, na nagpapakita ng malaking pagbuti sa pangunahing hindi neuronolohikal na mga tanda at sintomas ng sakit at kalidad ng buhay ayon sa mga klinikal na pagsubok at mga datos sa tunay na mundo. Ayon sa Frost & Sullivan, may 3,000 na pasyente ng Sakit na Gaucher sa China noong 2020.
Tungkol sa CANbridge Pharmaceuticals Inc.
Ang CANbridge Pharmaceuticals Inc. (HKEX:1228) ay isang global na kompanya ng biopharmaceuticals, na may pundasyon sa China, na nakapokus sa pananaliksik, pagpapaunlad at komersyalisasyon ng mga terapiyang nagpapabago para sa bihirang sakit at bihirang kanser. Mayroon itong pinagkaibang portfolio ng gamot, na may 4 na inaprubahang gamot at isang pipeline na may 10 na ari-arian, na nakatuon sa pangkaraniwang bihirang sakit at bihirang kanser na may mga hindi natugunang pangangailangan at malaking potensyal na pamilihan. Kabilang dito ang Sakit ni Hunter at iba pang mga disorder sa lysosomal storage, mga sakit na nakadepende sa komplemento, hemofilia A, mga metabolic na sakit, bihirang mga sakit sa atay na may kaugnayan sa pag-ihi, at mga sakit sa neuromuscular, pati na rin ang glioblastoma multiforme. Ang CANbridge Next-Generation Innovation and Process Development Facility ay nagpapaunlad ng mga potensyal na mapagpagaling na terapiyang henetiko para sa bihirang mga sakit na henetiko, kabilang ang Sakit ni Pompe, Sakit ni Fabry, spinal muscular atrophy (SMA) at iba pang mga kondisyon sa neuromuscular, at nagkakalooban sa mga nangungunang mananaliksik at kompanya ng biotech. Ipinresenta ang datos mula sa hayop para sa terapiyang henetiko ng SMA sa American Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT) noong 2022 at 2023, sa European Society for Gene and Cell Therapy (ESGCT) noong 2022 at sa World Muscle Congress noong 2022. Kabilang sa global na mga kasosyo ng CANbridge: Apogenix, GC Pharma, Mirum, Wuxi Biologics, Privus, UMass Chan Medical School, ang University of Washington School of Medicine at Scriptr Global.
Para sa karagdagang impormasyon tungkol sa CANbridge Pharmaceuticals Inc., pumunta sa: www.canbridgepharma.com.
Mga Pahayag na Nakatuon sa Hinaharap
Ang mga pahayag na nakatuon sa hinaharap na nasa artikulong ito ay tumutukoy lamang sa mga pangyayari o impormasyon sa petsa kung kailan ginawa ang mga pahayag sa artikulong ito. Maliban kung kinakailangan ng batas, wala kaming obligasyon na baguhin o baguhin ang publikong anumang mga pahayag na nakatuon sa hinaharap, kahit na may bagong impormasyon, pangyayari o iba pa pagkatapos ng petsa kung saan ginawa ang mga pahayag o upang bigyang-diin ang pagkakataon ng hindi inaasahang mga pangyayari. Dapat basahin ninyo nang buo at sa pag-unawa na ang aktuwal naming hinaharap na resulta o pagganap ay maaaring mapabilang sa malaking pagkakaiba mula sa inaasahan namin. Sa artikulong ito, ang mga pahayag ng, o pagtukoy sa, aming mga intensyon o ng anumang miyembro ng aming Direktoryo o Kompanya ay ginawa bilang petsa ng artikulong ito. Maaaring magbago ang anumang mga intensyon dahil sa pag-unlad sa hinaharap.