• Ang LIVMARLI ay ang Una at Tanging Gamot na Aprubado sa Taiwan para sa Cholestatic Pruritus sa ALGS
  • Ang LIVMARLI ay aprubado para sa Cholestatic Pruritus sa ALGS sa US, Canada, Europe, Mainland China, at iba pang mga rehiyon sa buong mundo

BEIJING at BURLINGTON, Mass., Oct. 9, 2023 — CANbridge Pharmaceuticals Inc. (1228.HK), isang pandaigdigang biopharmaceutical na kompanya, na may pundasyon sa China, nakatuon sa pananaliksik, pag-unlad at pangangalakal ng mga transformative na therapy upang gamutin ang mga bihirang sakit at oncology, ay inanunsyo ngayon ang pag-apruba ng pangangalakal ng CAN108 (Maralixibat Chloride Oral Solution /LIVMARLI®) ng Taiwan Food and Drug Administration (TFDA). Ang LIVMARLI ay isang kaunting na-absorb na ileal bile acid transporter (IBAT) inhibitor, at ang unang at tanging aprubadong gamot sa Taiwan para sa paggamot ng cholestatic pruritus (kati na sanhi ng mabagal o huminto ang daloy ng bile) sa mga pasyente na may Alagille syndrome (ALGS) na isa taong gulang o mas matanda. Ang ALGS ay isang bihirang genetic disorder na maaaring humantong sa end-stage liver disease at kamatayan. Pinagdiriwang ang ALGS sa pamamagitan ng kakulangan ng mga duct ng bile, na sanhi ng cholestasis, at paglahok ng mga extrahepatic organ, tulad ng mga bato, mga mata, pati na rin ang mga buto at cardiovascular system. Ang cholestatic pruritus ang pinaka-nakabibigat na sintomas sa ALGS, lubhang nagbabawas ng kalidad ng buhay. Kamakailan lamang naaprubahan ang LIVMARLI sa Hong Kong, mainland China at Canada. Ito rin ay naaprubahan sa Estados Unidos para sa mga pasyente na may ALGS na tatlong buwan gulang at mas matanda, at sa Europe para sa mga pasyente na may ALGS na dalawang buwan gulang at mas matanda. Ang pagpapalawak na ito ay sumasalamin sa pangako ng CANbridge na magbigay ng access sa advanced na therapy para sa mga bihirang sakit sa pandaigdigang scale.

Ang pag-apruba ng LIVMARLI ay batay sa data mula sa pivotal na pag-aaral ng ICONIC at pag-aaral sa kaligtasan ng sanggol na RISE ng Mirum Pharmaceuticals, bukod pa sa mga taon ng data na nalikom mula sa programa sa mga pasyenteng may ALGS. Pinakita ng pag-aaral ng ICONIC ang mga estadistikal na makabuluhang at klinikal na makabuluhang pagbawas sa pruritus kumpara sa placebo, pati na rin ang makabuluhang pagbawas sa serum bile acids, na parehong matatag na napanatili sa loob ng ilang taon ng paggamot. Sinusuportahan ng interim data mula sa pag-aaral na RISE ang indikasyon sa pangkat ng sanggol sa edad na mas mababa sa 12 buwan.

Ang CANbridge ay may eksklusibong lisensya kasama ang Mirum Pharmaceuticals, Inc. para sa pag-unlad, pangangalakal, at paggawa, sa ilalim ng ilang kondisyon, ng LIVMARLI sa Greater China para sa tatlong bihirang sakit sa atay: Alagille syndrome (ALGS), progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC), at biliary atresia (BA), kasama ang iba pang napiling mga indikasyon. Kasalukuyang sinusuri ang LIVMARLI sa isang patuloy na Global Phase 2 pag-aaral na kilala bilang EMBARK para sa paggamot ng BA, na kumpleto ang pagpapatala ng pasyente sa China noong Mayo 2023.

“Napakatuwa naming sa pag-apruba ng LIVMARLI sa Taiwan, sumunod sa mga pag-apruba sa mainland China at Hong Kong sa loob ng anim na buwan, na nagpapahiwatig ng pangunahing hakbang pasulong sa aming misyon upang pahusayin ang mga buhay ng mga pasyenteng may bihirang sakit,” sabi ni James Xue, Ph.D., Tagapagtatag, Chairman at CEO ng CANbridge Pharmaceuticals Inc. “Ang pagdadala ng mahalagang therapy na ito sa Taiwan ay hindi lamang pinapatibay ang aming pangako sa inobasyon kundi sumasalamin din sa aming dedikasyon upang gawing accessible ang advanced na paggamot sa mga pasyenteng nangangailangan sa buong mundo. Ang pagiging available ng LIVMARLI sa Taiwan ay kumakatawan sa isang makabuluhang turning point sa pagtugon sa mga natatanging hamon na hinaharap ng mga indibiduwal na apektado ng ALGS. Ipinapaabot namin ang aming taos-pusong pasasalamat sa aming kapareha, ang Mirum, para sa kanilang walang sawang suporta sa kamanghamanghang paglalakbay na ito.”

Tungkol sa LIVMARLI

Ang LIVMARLI® (maralixibat) oral solution ay isang kaunting na-absorb na ileal bile acid transporter (IBAT) inhibitor na pumipigil sa enterohepatic circulation ng mga bile acid, binabawasan ang antas ng bile acid sa atay at serum, binabawasan ang potensyal para sa pinsala sa atay, at pinalalayo ang pruritus. Ang LIVMARLI ang unang aprubadong gamot upang gamutin ang cholestatic pruritus na may kaugnayan sa Alagille syndrome sa US, Europe, at China. Ang LIVMARLI ay kasalukuyang sinusuri sa mga clinical trial sa huling yugto sa iba pang bihirang cholestatic liver diseases, kabilang ang BA. Ang LIVMARLI ay binigyan ng mga Breakthrough Therapy designations para sa ALGS at PFIC type 2, at orphan designations para sa ALGS, PFIC at BA, ng FDA.

Tungkol sa Alagille Syndrome (ALGS)

Ang Alagille syndrome (ALGS) ay isang autosomal dominant, multisystem disorder na maaaring humantong sa end-stage liver disease at kamatayan. Ang birth prevalence ng ALGS ay nasa pagitan ng 1/30,000 at 1/50,000[1], at ito ay naitala sa National Rare Diseases Registry System ng China (NRDRS). Kasama ang ALGS sa “Pangalawang Pambansang Listahan ng Mga Bihirang Sakit” sa China noong Setyembre 2023. Pinagdiriwang ang sakit sa pamamagitan ng kakulangan ng mga duct ng bile at paglahok ng mga extrahepatic organ, tulad ng mga bato at mga mata, pati na rin ang mga buto at cardiovascular system. Lahat ng mga pasyente ay nakakaranas ng pagkasangkot ng atay[2, 3], na madalas na nakikita bilang chronic cholestasis (mabagal o huminto ang daloy ng bile), karaniwan sa neonatal period o sa loob ng unang 3 buwan pagkatapos ng panganganak. Bukod sa pananamlay, xanthoma ng balat, at hepatomegaly, maaari ring maranasan ng mga pasyente ang matinding pruritus[4], na maaaring humantong sa disfigurement ng balat, mga emosyonal na disorder, kawalan ng tulog, at pagkaantala ng pag-aaral sa paaralan, dahil sa pangangati sa mga apektadong bata[5]. Lubos itong nakakaapekto sa paglaki, pag-unlad, at kalidad ng buhay ng mga pasyente[6] at maaaring humantong sa transplantasyon ng atay[7].

[1]. Kamath et al, JPGN 2018; 67: 148-156

[2]. Turnpenny PD, Ellard S. Eur J Hum Genet, 2012;20:251–57.

[3]. Saleh M, et al. Appl Clin Genet, 2016;9:75–82.

[4]. Elisofon SA, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2010; 51:759–765.

[5]. Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765.

[6]. Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527.

[7]. Kamath BM, et al. Hepatol Comms 2020; 4:387–398.

MAHALAGANG IMPORMASYON SA KALIGTASAN

Maaaring maging sanhi ng side effect ang LIVMARLI, kabilang ang:

Mga pagbabago sa mga pagsusuri sa atay. Karaniwan sa mga pasyente na may Alagille syndrome ang mga pagbabago sa ilang pagsusuri sa atay at maaaring lumala ito habang nasa paggamot ng LIVMARLI. Maaaring maging senyales ng pinsala sa atay ang mga pagbabagong ito at maaaring maging malubha. Dapat gawin ng iyong provider ng pangangalagang pangkalusugan ang mga pagsusuri ng dugo bago magsimula at habang nasa paggamot upang suriin ang iyong function ng atay. Sabihin agad sa iyong provider ng pangangalagang pangkalusugan kung makakaranas ka ng anumang mga palatandaan o sintomas ng mga problema sa atay, kabilang ang pagduduwal o pagsusuka, namumula o namumutla ang balat o puting bahagi ng mata, madilim o kayumangging ihi, pananakit sa kanang bahagi ng tiyan (abdomen) o pagkawala ng gana kumain.

Mga problema sa tiyan at bituka (gastrointestinal). Maaaring maging sanhi ng LIVMARLI ng pagduduwal, pagsusuka, pananakit ng tiyan at pagtatae. Sabihin sa iyong provider ng pangangalagang pangkalusugan kung magkaroon ka ng anumang mga problema sa tiyan. Maaaring kailanganin mong bawasan ang dosis o ihinto ang LIVMARLI kung magpatuloy o lumala ang mga sintomas.