Ang SKY-0515 ay isang maliit na molecule na nagmo-modify ng RNA splicing na binuo sa pamamagitan ng bagong plataporma ng kompanya na tinatawag na SKYSTAR®. Ang Phase 1 study ng SKY-0515 ay magsasama ng mga malusog na boluntaryo bago pag-target sa mga pasyente ng Huntington’s disease. Ang Huntington’s disease ay isang nakamamatay na sakit sa utak na walang gamot na makakagamot.

WALTHAM, Mass., Oktubre 23, 2023 — Ang Skyhawk Therapeutics, Inc., isang kompanya sa clinical-stage na nagde-develop ng mga bagong maliliit na molecule na nagmo-modify ng RNA splicing, ngayon ay nagsabi ng pag-apruba ng Australian Human Research Ethic Committee (HREC) ng mga regulator sa Australia para sa isang clinical trial para sa kandidato ng Skyhawk na SKY-0515 na maliit na molecule na nagtatarget sa Huntington’s disease (HD). Ang Huntington’s ay sanhi ng isang mapait na ‘CAG’ repeat sa gene ng huntingtin (HTT), na nagreresulta sa mutated na protina ng huntingtin. Ang SKY-0515 ay dinisenyo upang modyipikahin ang ekspresyon ng RNA ng HTT, na nagbabawas sa produksyon ng mutated na protina na nagpapatuloy sa pag-unlad ng sakit sa mga pasyente ng Huntington’s.

“Ang SKY-0515 ay nagbibigay ng exciting na potensyal para sa mga pasyente ng Huntington’s disease at nangunguna sa lumalawak na pipeline ng mga terapiyang RNA-targeting na binuo ng aming platapormang SKYSTAR®,” ayon kay Bill Haney, CEO at Co-Founder ng Skyhawk Therapeutics. “Ang mga pasyente ng Huntington’s ngayon ay may kaunting mga opsyon sa terapiya at wala na makapagpapabagal o makapagpapabagal ng pag-unlad ng sakit. Ang SKY-0515 ay nagpakita ng malakas na aktibidad sa aming mga preclinical na modelo na paniniwala naming makakatulong sa pasyente.”

May humigit-kumulang 30,000 na may sintomas na pasyente ng Huntington’s disease sa US lamang at marami pang iba na pre-sintomas. Wala pang naaaprubahang gamot na makapagpapabalik o makapagpapabagal ng pag-unlad ng sakit para sa mga pasyente ng Huntington’s. Ang SKY-0515 ay isang maliit na molecule na direktang nagtatarget sa RNA ng HTT, ay inumin sa bibig at nag-aalok ng penetration sa utak at distribusyon sa mga tissue sa paligid na maaaring magbigay ng mahalagang benepisyo sa mga pasyente.

Ang Phase 1 clinical trial ng Skyhawk Therapeutics’ SKY-0515 ay isang unang pagsubok sa tao, multi-part, randomisado, double-blind, single at multiple ascending dose study na idinisenyo upang imbestigahan ang kaligtasan, pagtitiis, pharmacokinetics, at pharmacodynamic activity ng SKY-0515 monotherapy sa mga malusog na boluntaryo at, sa susunod, mga pasyente ng Huntington’s disease. Ang karagdagang impormasyon tungkol sa trial ay makikita sa: Australian New Zealand Clinical Trials Registry (https://www.anzctr.org.au).

Tungkol sa SKY-0515
Ang Skyhawk Therapeutics ay nagde-develop ng isang maliit na molecule na nagmo-modify ng RNA para sa potensyal na paggamot ng Huntington’s disease bilang bahagi ng bagong plataporma ng kompanya na tinatawag na SKYSTAR®. Ang SKY-0515 ay dinisenyo upang bawasan ang produksyon ng mutated na protina ng huntingtin na nagreresulta sa pag-unlad ng sakit. Ang predicted PK ng SKY-0515 ay nag-aallow ng araw-araw na pagkuha sa bibig, at ang molecule ay dinisenyo para sa penetration sa utak at distribusyon sa mga tissue sa paligid.

Tungkol sa Huntington’s disease
Ang Huntington’s disease ay isang bihira at namamana na sakit na nagiging sanhi ng progressive na pagkasira ng mga neuron sa utak. Ang Huntington’s disease ay may malawak na epekto sa functional na kakayahan ng isang tao at karaniwang nagreresulta sa pagkilos, cognitive at psychiatric na disorders. Ang mga sintomas ng Huntington’s disease ay maaaring mag-develop sa anumang oras, ngunit karaniwan ay unang lumilitaw kapag ang mga tao ay nasa kanilang 30s o 40s. Kapag ang kondisyon ay nag-develop bago ang edad na 20, tinatawag itong juvenile Huntington’s disease. Kapag ang Huntington’s ay nag-develop ng maagang mga sintomas ang istilo nito ay kaunti ring iba at maaaring mag-progress nang mas mabilis. Ang mga gamot ay magagamit upang tulungan ang pamamahala sa mga sintomas ng Huntington’s disease, ngunit wala pang gamot para sa Huntington’s disease, at wala pang naaaprubahang gamot na makapagpapantay o makapagpapabagal ng pag-unlad ng sakit.

Tungkol sa Skyhawk
Ang Skyhawk ay nagde-develop at nagko-commercialize ng mga terapiya gamit ang kanilang bagong platapormang tinatawag na SKYSTAR®, pagbuo ng maliliit na molecule na nagmo-modify ng ekspresyon ng RNA upang magbigay ng mga bagong paggamot para sa mga pasyente. Ang Skyhawk ay may produktibong pakikipagtulungan sa malawak na hanay ng mga larangan ng sakit, mula sa neurodegenerative disease hanggang sa oncology.

Para sa karagdagang impormasyon bisitahin:
www.skyhawktx.com
https://www.linkedin.com/company/skyhawk-therapeutics/ 
https://twitter.com/Skyhawk_Tx

MEDIA CONTACT NG SKYHAWK:
Maura McCarthy maura@skyhawktx.com