Ang Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) ay may matatag na puwesto sa larangan ng mga gamot para sa cystic fibrosis (CF). Ang pag-unlad ng kumpanya sa mga benta ng CF ay nasa isang papaitaas na trajectory, pangunahin dahil sa tagumpay ng kanilang triple therapy, Trikafta/Kaftrio. Ang pagtaas sa mga benta ng Trikafta/Kaftrio ay maaaring i-attribute sa mga bagong kasunduan sa reimbursement sa mga internasyonal na merkado at mga extension ng naaprubahang paggamit nito sa mas batang mga edad na cohort. Inaasahan na itong trend ay magpapatuloy sa huling kalahati ng kasalukuyang taon.
Habang nakatuon ang pansin sa CF, sabay na inaadvance ng Vertex ang mga paggamot para sa iba’t ibang mga kondisyon, kabilang ang sakit na sickle cell, beta-thalassemia (TDT), matinding at neuropathic na pananakit, APOL1-mediated kidney disease, uri ng diabetes I, alpha-1 antitrypsin deficiency. Mayroon ding mga patuloy na inisyatibo ang kumpanya sa mas maagang yugto ng mga programa na may kaugnayan sa mga karamdaman tulad ng muscular dystrophies.
Inaasahan na ang kasalukuyang taon ay magdadala ng maraming mahahalagang sandali para sa Vertex. Sa loob ng susunod na labindalawang buwan, maraming mahahalagang clinical milestones ang nasa pipeline para sa parehong mga portfolio nito para sa CF at di-CF.
Hanggang ngayon, ipinapakita ng stock ng Vertex ang kahanga-hangang 21.6% na pagtaas, malaking pagkakaiba mula sa 12.8% na pagbaba ng industriya.
Aktibong ini-explore ng Vertex ang application ng mga gamot nito para sa CF sa mas batang mga demographic ng pasyente, na may pangkalahatang layuning magtatag ng mga small-molecule therapy na accessible sa karamihan ng mga indibiduwal na may CF.
Sa domain ng CF, partikular na nakatuon ang pansin sa triple combination na binubuo ng vanzacaftor (isang CFTR potentiator), deutivacaftor (isang CFTR corrector), at tezacaftor. Ang triple combination regimen na ito ay binubuo para sa mga pasyente ng CF na edad 12 pataas. Nakumpleto na ng Vertex ang enrollment ng mga pasyente sa dalawang pivotal na phase III na pag-aaral na nakatuon sa triple combination na ito. Ang bagong gamot na once-daily ay may potensyal na mag-alok ng pinalawak na mga benepisyo sa mga pasyente kumpara sa Trikafta. Maaari nitong matugunan ang mga pasyente ng CF na dati nang tumigil sa Trikafta o iba pang mga paggamot ng CF ng Vertex, habang pinapasimple rin ang dosing sa once daily at binabawasan ang mga pinansyal na obligasyon. Inaasahan ang pagtatapos ng mga pag-aaral na ito sa pagtatapos ng 2023, at inaasahan ang mga resulta ng phase III data sa simula ng 2024.
Bilang karagdagan, nakikipagtulungan ang Vertex sa Moderna (MRNA) sa pagbuo ng isang mRNA therapeutic na pinangalanang VX-522. Layunin nitong matugunan ang humigit-kumulang 5,000 pasyente ng CF na hindi nakikinabang mula sa mga CFTR modulators na binuo ng Vertex. Kasalukuyang dumadaan sa isang single ascending dose (SAD) clinical study ang VX-522, matapos makakuha ng clearance mula sa FDA para sa isang investigational new drug application noong Disyembre 2022. Ang plano ay kumpletuhin ang SAD study at simulan ang multiple ascending dose study sa paglipas ng 2023.
Maraming mga programa ng Vertex para sa non-CF ang nagsasaad ng malalaking mga pagkakataon sa merkado, na anim sa mga inisyatibong ito ay umabot na sa lampas ng proof-of-concept stage.
Isang kapansin-pansing tagumpay mula sa collaboration ng Vertex sa CRISPR Therapeutics (CRSP) ang gene-editing treatment na exa-cel, na nakatuon sa sakit na sickle cell at beta-thalassemia (TDT). Naisumite na ang mga submission para sa exa-cel sa mga indikasyon ng SCD at TDT sa FDA, na may inaasahang desisyon sa priority review sa Disyembre 8, 2023, at Marso 30, 2024, ayon sa pagkakabanggit. Kahalintulad na mga submission para sa exa-cel sa European Union at United Kingdom ay kasalukuyang sinusuri. Inaasahan ng Vertex na ang exa-cel ang susunod nitong commercial launch, potensyal na nagbibigay ng one-time functional cure para sa SCD at TDT na mga pasyente, na sumasaklaw sa humigit-kumulang 32,000 indibiduwal.
Partikular na nakukuha ang pansin ng mga investor sa VX-548, isang potensyal na blockbuster sa larangan ng pamamahala ng pananakit. Sinusuri ang VX-548, isang bagong non-opioid NaV1.8 inhibitor, sa dalawang pivotal na phase III na pag-aaral na nakatuon sa matinding pananakit, isa na kinasasangkutan ng operasyon sa bunion at ang isa pa ay abdominoplasty na operasyon. Inaasahan na matatapos ang mga pivotal na pagsubok na ito sa huli ng 2023 o simula ng 2024. Bilang karagdagan, nagsimula na ang Vertex ng isang phase II pag-aaral ng VX-548 sa diabetic peripheral neuropathy, isang anyo ng peripheral neuropathic pain, na inaasahang matatapos sa pagtatapos ng 2023. Inaasahan ang data na nagmumula sa mga pag-aaral na ito sa huli ng 2023 o simula ng 2024.
