Ang Pinakamahal na Gamot sa Mundo Ay Ngayon ay $4.25 Milyong Terapiyang Hene

(SeaPRwire) –   Ang bagong gene therapy para sa isang napakarareng sakit ay magkakahalaga ng $4.25 milyon, na gumagawa nito bilang pinakamahal na gamot sa mundo.

Ang isang beses na paggamot, , ay nakakuha ng pahintulot sa regulasyon ng U.S. upang ayusin ang pinagmumulan ng isang kaugalian na sakit na tinatawag na early-onset metachromatic leukodystrophy, o MLD.

Ang MLD ay isang nakamamatay na sakit kung saan minsan nagsisimula nang mawalan ng kakayahan ang mga sanggol na lumakad at magsalita. Sinabi ng Orchard Therapeutics na ang presyo ng gamot “tumutugon sa kanyang klinikal, ekonomiko at panlipunang halaga” sa isang pahayag nitong Miyerkules.

Ang halaga ng gamot ay mas mataas sa CSL Behring LLC’s Hemgenix, isang beses na infusion para sa hemophilia na nagkakahalaga ng $3.5 milyon.

Apektado ng MLD ang humigit-kumulang sa isa sa bawat 100,000 live births, at mas kaunti sa 40 bata kada taon sa U.S., ayon sa Orchard.

Ang kompanya ay nakatuon sa pagbuo ng mga gene therapy, na nag-aasang ayusin ang mga pundamental na pagkakamali sa henetika na nagdudulot ng mga sakit na ipinamana. Ito ay kamakailan lamang na binili ng Japanese drugmaker Kyowa Kirin Co.

Ang larangan ng gene therapy ay nagdulot ng debate sa mga mataas na presyo nito. Sinasabi ng mga kompanya ng gamot na ito ay mapagbibigyan dahil maaaring gumamot ang mga paggamot sa mga pasyente, paglikha ng mga pagtitipid para sa sistema ng pangangalagang pangkalusugan sa hinaharap at paghahatid ng iba pang mga benepisyo sa lipunan.

Gusto ring mabawi ng mga gumagawa ng gamot ang gastos sa pagbuo ng mga paggamot na karaniwang nakatuon sa mga maliliit na populasyon, na nagpapamaliit sa kanilang potensyal na kita. Ngunit nagdudulot ng alalahanin ang presyo tungkol sa bigat na maaaring ilagay nito sa mga tagapag-insura, lalo na ang Medicaid, ang programa ng pangangalagang pangkalusugan para sa mahihirap.