(SeaPRwire) – Ang pag-aaral ng kaso ay lumahok lamang sa isang pasyente: isang 20 taong gulang na babae na may matinding systemic lupus erythematosus (SLE). Ngunit ang mga resulta ng pag-aaral ay kasing laki na lumabas noong 2021 sa New England Journal of Medicine.
Tumanggap ang babae ng isang uri ng selular na terapiyang tinatawag na CAR-T, na sa nakaraan ay pangunahing ginagamit upang gamutin ang kanser. nagsasangkot ng pagbabago sa mga selular na immune ng isang pasyente upang makilala at atakihin ang mga problema o patogen. Sa mga tao na may kanser, ang atake ay nakatuon sa mga selulang may sakit. Ngunit sa kaso ng pag-aaral sa NEJM, ang terapiya ay nakatuon sa sariling mga selulang B ng babae, na iniisip na pangunahing sanhi ng pamamaga at pinsala sa mga pasyente ng lupus. Ang mga resulta ay nakapagtataka. “Sa loob ng isang buwan, halos lahat ng kanyang mga sintomas ay huminahon,” ayon kay Dr. Michelle Petri, isang propesor ng medisina at direktor ng Johns Hopkins University Lupus Center, na hindi kasali sa kaso ng pag-aaral.
Pagkatapos ng unang kaso ng pag-aaral na lumabas, ang parehong grupo ng mga mananaliksik ay nagpapakita na humantong ang terapiyang CAR-T sa malaking at tumatagal na pagpapabuti sa limang karagdagang pasyente ng SLE. Kahit kapag bumalik ang mga selulang B ng mga pasyente, hindi agad nagpapakita ng kanilang lumang pattern ng mapanirang gawain. “Hindi sila bumalik bilang masamang selulang B ng lupus,” ayon kay Petri.
Habang lumilikha ng maraming pagkagulat ang maagang mga resulta ng CAR-T, binabanggit ni Petri na maraming karagdagang gawain ang kailangan bago maaaring maipatupad ang terapiya sa mas maraming pasyente. Ngayon, napakamahal ng CAR-T. (Nakakalakas ng halos $400,000 bawat pasyente, ayon sa kanya.) Nakaugnay rin sa panganib ang CAR-T therapy, kabilang ang matinding at sistemikong toxicity, na minsan ay maaaring humantong sa koma o impeksyon. “Kailangan naming makita kung ang pagpapagamot ay matatag, na nangangahulugan ang mga benepisyo nito ay mananatili ng hindi bababa sa limang taon,” ayon niya. “Kung babalik ang lupus nang masyadong maaga, pagkatapos naming gastusan ng maraming salapi at ipakita ang mga tao sa pangunahing potensyal para sa toxicity nang walang matatag na benepisyo.”
Ang pinakabagong gawain sa CAR-T ay maaaring ang pinakamalaking pag-unlad sa pagpapagamot ng SLE. (Ito rin ay nagpapakita ng pag-asa para sa pagpapagamot ng iba pang mga kondisyong autoimmune na may kasamang pagkilos ng selulang B, tulad ng Type 1 diabetes at rheumatoid arthritis.) Ngunit ito ay malayo pa sa tanging bagong pag-unlad sa pagpapagamot ng lupus. Sa nakaraang mga taon, maraming bagong gamot sa lupus ang tumanggap ng pag-apruba mula sa U.S. Food and Drug Administration (FDA). Marami pang iba ang nagpapakita ng mga benepisyo sa maagang mga klinikal na pagsubok, at may pag-asa na marami pang aprobasyon ang susunod pa.
Eto ang talakayan ng pinakabagong nakakatuwang pag-unlad sa larangan ng lupus. Mula sa bagong monoclonal antibody therapies hanggang sa mga pag-unlad kung paano mamonitor ang aktibidad ng sakit sa ihi ng mga pasyente, mabilis na nagrerbolusyon ang agham pangmedisina sa pagpapagamot at pag-aalaga ng lupus.
Bagong at mas epektibong gamot sa pagpapagamot
Ang lupus ay isang sakit ng sobrang pag-aktibo ng sistema ng immune. “Ang sistema ng immune ay nagsasalakay sa mga sariling tisyu ng katawan, at ang atake na iyon ay maaaring humantong sa pinsala sa maraming bahagi ng katawan,” ayon kay Dr. Joseph Craft, isang propesor ng medisina at immunobiology sa Yale School of Medicine. Pinamumunuan ni Craft ang isang laboratoryo na nakatuon sa pag-aaral ng systemic lupus erythematosus. Pinapaliwanag niya na, sa ilang mga pasyente, ang lupus ay nagsasalakay sa balat o mga joint. Ito rin ay madalas na nagsasalakay sa mga bato. “Hindi iyon nangyayari sa bawat pasyente, ngunit ito ay nangyayari sa isang makabuluhang proporsyon, at ito ay maaaring humantong sa sakit sa bato at kapusan,” ayon sa kanya. Kasaysayan, ang lupus ay ginagamot ng mga gamot na malawak na pinipigilan ang sistema ng immune, tulad ng mga steroid tulad ng prednisone. “Gumagana ang mga terapiyang iyon, ngunit may maraming epekto sa kalusugan, kaya hindi namin gustong gamitin iyon nang matagal,” ayon kay Craft. (Pagtaas ng timbang, mahinang buto, at mas mataas na panganib ng impeksyon ay ilang pinakakaraniwang epekto sa kalusugan.)
Maraming oras at mapagkukunan ang ipinamahagi sa pagbuo ng bagong mga terapiya ng lupus na kumikilos nang mas maliit, na nangangahulugan lamang ito ay nakakaapekto sa maliit na elemento ng operasyon ng sistema ng immune. Dumating na ang mga tinatawag na targeted na gamot, at sila ay nagdala ng malaking pagkakaiba. Isa sa kanila ay isang intravenous na gamot na tinatawag na belimumab, na nagbablock o pinapatay ang mga selulang B na sanhi ng pinsala sa tisyu sa mga tao na may lupus. “Ang mga selulang B ay nagpapalabas ng mga antibody, na mga protina na lumulutang sa dugo at kumikilos laban sa impeksyon,” paliwanag ni Craft. “Sa mga pasyente ng lupus, abnormal ang pag-reregula ng mga selulang B, at sila ay gumagawa ng mga antibody na nakakabit sa sariling tisyu—halimbawa ang mga bato—at sanhi ng autoreactivity.” Napag-aprubahan na ng FDA ang belimumab para sa mga pasyente ng lupus na may o walang kasamang kinalaman sa bato.
Isa pang bagong gamot sa pagpapagamot ng lupus ay ang oral na gamot na tinatawag na voclosporin, na isang uri ng calcineurin inhibitor. “Ginagamit na sa nakaraan ang mga calcineurin inhibitors sa medikasyon sa transplantasyon, at napag-aprubahan noong 2021 ang voclosporin para sa lupus nephritis,” ayon kay Dr. Elena Massarotti, isang espesyalista sa lupus at associate professor ng rheumatology sa Harvard Medical School. Pinipigilan ng mga calcineurin inhibitors ang gawain ng isang protina (calcineurin) na nakikilala sa ilang uri ng sobrang pag-aktibo ng sistema ng immune, paliwanag ni Massarotti. Karaniwang ibinibigay ang voclosporin kasama ng mycophenolate (isang lumang immunosuppressant na gamot) sa mga tao na may lupus na may kinalaman sa bato, at nagpapakita ang mga pagsubok na malaking nakakalampas ito sa pamantayang pangangalaga.
Tulad ng lahat ng mga gamot sa lupus, nauugnay rin ang voclosporin sa mga panganib at epektong sa kalusugan. Isang pagsubok ng phase-three noong 2021 ang nakahanap na halos 1 sa 5 na tao sa voclosporin ay nakaranas ng “malubhang” mga pangyayari, ang pinakakaraniwang ay pneumonia. Ngunit naaangkop ang profile ng panganib na iyon sa mga peligro na ibinibigay ng mga lumang gamot, at nagpasya ang mga pinuno ng pagsubok na “kumparable ang kaligtasan” ng voclosporin sa mga lumang gamot.
Isa pang gamot, ang anifrolumab, ay nakatuon sa isang partikular na uri ng protina ng reseptor. “Ito ay nakakabit sa mga reseptor ng interferon alpha, na iniisip na gumagampan ng pangunahing papel sa patolohiya ng lupus,” ayon kay Massarotti. Maaaring maging pinakamahalaga ang gamot na ito para sa mga tao na may sistemikong lupus na walang kinalaman sa bato, dagdag niya.
Ang artikulo ay ibinigay ng third-party content provider. Walang garantiya o representasyon na ibinigay ng SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) kaugnay nito.
Mga Sektor: Pangunahing Isturya, Balita Araw-araw
Nagde-deliver ang SeaPRwire ng sirkulasyon ng pahayag sa presyo sa real-time para sa mga korporasyon at institusyon, na umabot sa higit sa 6,500 media stores, 86,000 editors at mamamahayag, at 3.5 milyong propesyunal na desktop sa 90 bansa. Sinusuportahan ng SeaPRwire ang pagpapamahagi ng pahayag sa presyo sa Ingles, Korean, Hapon, Arabic, Pinasimpleng Intsik, Tradisyunal na Intsik, Vietnamese, Thai, Indones, Malay, Aleman, Ruso, Pranses, Kastila, Portuges at iba pang mga wika.
