(SeaPRwire) – Nag-apruba na ang regulator ng gamot sa Britain ng unang terapiyang gene para sa sakit na sickle cell, isang hakbang na maaaring magbigay ng kalinga sa libo-libong tao na may kapansanan dahil sa sakit na ito sa U.K.
Sa isang pahayag noong Huwebes, sinabi ng Medicines and Healthcare Regulatory Agency na inaprubahan nito ang Casgevy, ang unang gamot na nalisensiya gamit ang gene editing tool na CRISPR, na nagbigay sa mga gumawa nito ng Nobel Prize.
Inaprubahan ng ahensiya ang terapiya para sa mga pasyenteng may sakit na sickle cell at thalassemia na labingdalawang taong gulang pataas. Gawa ito ng Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd. at CRISPR Therapeutics. Hanggang ngayon, ang bone marrow transplants, mga napakahirap na proseso na may masamang epekto, ang tanging matagalang lunas.
“Nasa CRISPR based (gene-editing) technology ang hinaharap ng mga buhay na pagbabago,” sabi ni Dr. Helen O’Neill ng University College London.
“Hanggang ngayon, hindi maaaring gamitin ang salitang ‘cure’ kaugnay ng sakit na sickle cell o thalassemia,” dagdag niya sa pahayag, tinawag ang pag-apruba ng MHRA sa gene therapy na “isang makasaysayang pagkakataon.”
Pareho ang sakit na sickle cell at thalassemia dahil sa mga pagkakamali sa mga gene na nagdadala ng hemoglobin, ang protina sa pulang selula ng dugo na nagdadala ng oxygen.
Sa mga may sakit na sickle cell — na karaniwan sa mga may African o Caribbean na kasaysayan — nagiging bukid ang selula dahil sa mutasyong henetiko, na maaaring hadlangan ang daloy ng dugo at sanhi ng hindi matiis na sakit, pinsala sa organo, stroke at iba pang problema.
Sa mga may thalassemia, maaaring sanhi ng mutasyong henetiko ang malubhang anemia. Karaniwang kailangan ng mga pasyente ng dugong transfusion tuwing ilang linggo, at injection at gamot habambuhay. Karaniwan itong naaapektuhan ang mga tao mula Timog Asya, Timog-silangang Asya at Gitnang Silangan.
Ang bagong gamot na Casgevy ay gumagana sa pamamagitan ng pagsasaliksik sa problematic na gene sa mga stem cell ng buto ng buto ng pasyente upang magawa ng katawan ang tamang pagbuo ng hemoglobin.
Unang tatanggapin muna ng mga pasyente ng kemoterapiya, bago kukunin ng mga doktor ang mga stem cell mula sa buto ng buto ng pasyente at gagamitin ang gene editing techniques sa isang laboratoryo upang ayusin ang gene. Pagkatapos ay ibabalik sa pasyente ang mga selula para sa permanenteng lunas. Kailangan magpahospital ng pasyente nang hindi bababa sa dalawang beses – isa para kunin ang mga stem cell at isa pa para matanggap ang mga binagong selula.
Sinabi ng regulator ng Britain na batay sa pag-aaral sa 29 na pasyente kung saan 28 ay walang matinding sakit sa loob ng isang taon pagkatapos gamutin, ang desisyon nitong payagang ang gene therapy para sa sakit na sickle cell. Sa pag-aaral para sa thalassemia, 39 sa 42 na pasyenteng nakatanggap ng terapiya ay hindi na kailangan ng dugong transfusion sa loob ng isang taon pagkatapos.
Maaaring makakost ng milyon-milyong dolyar ang mga terapiyang gene at nababahala ang mga eksperto na maaaring hindi ito abot-kaya ng mga taong kailangan ito.
Noong nakaraang taon, inaprubahan ng Britain ang isang gene therapy para sa isang nakamamatay na henetikong disorder na may listang presyo na £2.8 milyon ($3.5 milyon). Pinagkasunduan ng National Health Service ng Inglatera ang malaking kumpidensyal na diskuwento upang maisama ito sa mga pasyenteng kwalipikado.
Sinabi ng Vertex Pharmaceuticals na hindi pa itinatatag ang presyo ng terapiya sa Britain at nagtatrabaho sila sa mga awtoridad sa kalusugan “upang matiyak ang reimbursement at access para sa mga pasyenteng kwalipikado sa pinakamabilis na paraan.”
Sa Estados Unidos, hindi pa inilalabas ng Vertex ang potensyal na presyo para sa terapiya, ngunit ayon sa ulat ng nonprofit na Institute for Clinical and Economic Review, ang mga presyong hanggang sa humigit-kumulang na $2 milyon ay makatutulong sa ekonomiya. Sa kumpara, nagpakita ang mga medical expenses para sa kasalukuyang mga lunas sa sakit na sickle cell, mula sa kapanganakan hanggang sa edad na 65, na aabot sa humigit-kumulang na $1.6 milyon para sa kababaihan at $1.7 milyon para sa kalalakihan.
Kailangang marekomenda ng isang watchdog ng pamahalaan ng Britain ang mga gamot at lunas bago ito maging libreng available sa mga pasyente sa national healthcare system.
Tinitingnan pa ngayon ng U.S. Food and Drug Administration ang Casgevy; inaasahang gagawin ng ahensiya ang desisyon sa simula ng susunod na buwan, bago isa-alang-alang ang isa pang gene therapy para sa sakit na sickle cell.
Milyun-milyong tao sa buong mundo, kabilang ang humigit-kumulang na 100,000 sa Estados Unidos, ang may sakit na sickle cell. Ito ay karaniwan sa mga lugar kung saan karaniwan ang malaria, tulad ng Africa at India, at karaniwan din ito sa mga tao gaya ng mga may African, Gitnang Silangan at Indian na kasaysayan. Naniniwala ang mga siyentista na ang pagiging carrier ng sakit na sickle cell trait ay protektibo laban sa malaria.
Nagambag sa ulat na ito si AP Science Writer Laura Ungar sa Louisville, Kentucky.
Tumatanggap ng suporta ang AP Health and Science Department mula sa Howard Hughes Medical Institute’s Science and Educational Media Group. Ang AP ang tanging responsable sa lahat ng nilalaman.
Ang artikulo ay ibinigay ng third-party content provider. Walang garantiya o representasyon na ibinigay ng SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) kaugnay nito.
Mga Sektor: Pangunahing Isturya, Balita Araw-araw
Nagbibigay ang SeaPRwire ng mga serbisyo sa pagpapamahagi ng press release sa mga global na kliyente sa maraming wika(Hong Kong: AsiaExcite, TIHongKong; Singapore: SingdaoTimes, SingaporeEra, AsiaEase; Thailand: THNewson, THNewswire; Indonesia: IDNewsZone, LiveBerita; Philippines: PHTune, PHHit, PHBizNews; Malaysia: DataDurian, PressMalaysia; Vietnam: VNWindow, PressVN; Arab: DubaiLite, HunaTimes; Taiwan: EAStory, TaiwanPR; Germany: NachMedia, dePresseNow)
